脳神経系疾患、特に「神経難病」の理解のために

神経難病の定義

難病という名称は、病名ではなく行政的な名称ですが、「難病対策要綱」では、

  • 原因不明、治療法が未確立で、後遺症を残す恐れが少なくない疾病
  • 経過が慢性にわたり、単に経済的な問題のみならず介護等に著しく人手を要するために過程の負担が重く、また精神的にも負担の大きな疾病

と定義されています。その中で国は、

  • 稀少性
  • 原因不明
  • 効果的治療法未確立
  • 生活面への長期にわたる支障(長期療養を必要とする)

を基準に、特定疾患対策研究事業対象疾患(118疾患)を指定しています。更に、

  • 診断基準が一応確立
  • 難治度・重症度が高い
  • 患者数が少ない
  • 公費負担の形を取らないと原因究明、治療法開発等に困難をきたす恐れがある

ことを基準に、45疾患を特定疾患治療研究事業対象疾患(医療費公費負担対象)に、特殊医療として「先天性血液凝固因子欠乏症等」を治療研究事業に指定しています。
東京都では、この45疾患以外に、難治性疾患克服研究事業対象疾患になっている16疾病と、特定疾患対策研究事業対象疾患外の9疾病の25疾病を東京都難病医療費等助成対象疾病(都単独疾病)として、「人工透析を必要とする腎不全」を特殊医療として指定しています。
その基準は、稀少で、原因不明、治療方法未確立であり、かつ、生活面への長期にわたる支障を来す疾病のうち、予後が悪いなど医療依存の程度が高く、療養上の配慮が必要な緊急度の高い疾病となっています。これらの難病の対象疾患の中で、脳神経系を障害する疾病を、「神経難病」と呼んでいます。

ところで、平成15年10月から疾患対象の見直しで、「軽快者」を設定して、公費医療助成の対象外としています。「軽快者」の対象は、医療費公費負担対象疾患の中で治療により、

  • 疾患特異的治療がないこと
  • 臨床所見が認定基準を満たさず、著しい制限を受けることなく就労等を含む日常生活を営むことが可能であること
  • 治療を要する臓器合併症がないこと

の3事項の全てを1年以上満たした者としています。
「軽快者」を設定される対象「神経難病」疾患には、→表1(PDF)でみると、5(f)の重症筋無力症と、6(1)(2)のステロイド治療の効果がある「全身性疾患による神経障害」の指定疾患の全てが含まれています。

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